Ga direct naar inhoud

Voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals

Sinds oktober 2019 is de voorwaardelijke toelating voor bepaalde geneesmiddelen van kracht. Hiermee wordt een belangrijke bijdrage geleverd aan het continue streven van de overheid naar een goed samengesteld basispakket van de zorgverzekering. Dit beleid biedt patiënten met een ernstige, vaak zeldzame ziekte waarvoor nog geen goede behandeling is, de mogelijkheid via voorwaardelijke toelating gecontroleerde toegang te krijgen tot nieuwe, veelbelovende medicijnen.

Het nieuwe beleid richt zich specifiek op:

  • geneesmiddelen voor zeldzame ziektes, de zogenaamde weesgeneesmiddelen;
  • geneesmiddelen die met voorwaarden tot de markt zijn toegelaten (de zogenoemde conditionals) en
  • geneesmiddelen die onder bijzondere omstandigheden tot de markt zijn toegelaten (de zogenoemde exceptionals).

Brief naar de Tweede Kamer

De minister van VWS heeft op 22 oktober 2019 oktober de Tweede Kamer per brief geïnformeerd over de nieuwe voorwaardelijke toelating. Deze is sinds die datum van kracht. De voorwaardelijke toelating wordt uitgevoerd door Zorginstituut Nederland.

Registratiehouders (farmaceutische bedrijven) die met een weesgeneesmiddel, conditional of exceptional voor voorwaardelijke toelating in aanmerking willen komen en die voldoen aan de criteria, kunnen een aanvraag indienen bij het Zorginstituut. Zij moeten daarnaast een dossier indienen met een voorstel voor onderzoek in samenwerking met beroepsgroepen, patiëntenverenigingen en een (onafhankelijke) onderzoeksinstelling.   

Geneesmiddelen die in een onvervulde behandelbehoefte voorzien

Geneesmiddelen kunnen alleen in aanmerking komen voor voorwaardelijke toelating, als ze een marktregistratie hebben gekregen van de European Medicines Agency (EMA). Bijna al deze geneesmiddelen stromen na markttoelating automatisch het basispakket in. Slechts een deel wordt eerst beoordeeld door het Zorginstituut. In incidentele gevallen komt het voor dat het Zorginstituut een geneesmiddel moet beoordelen dat veelbelovend is, maar waarvoor nog te weinig bewijs is verzameld om te kunnen voldoen aan het pakketcriterium effectiviteit. Omdat het vaak gaat om geneesmiddelen voor ernstige, vaak zeldzame aandoeningen waarvoor geen goede behandeling bestaat, is het maatschappelijk gezien wenselijk dat patiënten onder bepaalde voorwaarden toch al toegang krijgen tot dit soort medicijnen. Vandaar de nieuwe voorwaardelijke toelating.

Farmaceutische bedrijven die registratiehouder zijn van een medicijn, doen gedurende het voorwaardelijke toelatingstraject op eigen kosten onderzoek naar de effectiviteit ervan, alsook naar de mogelijkheden voor een doelmatige inzet. Dit dient te gebeuren in samenwerking met beroepsgroepen, patiëntenverenigingen en een onafhankelijke onderzoeksinstelling. Aan het einde van de voorwaardelijke toelating doet het Zorginstituut op basis van al het beschikbare wetenschappelijke bewijs een uitspraak over de pakketwaardigheid van het betreffende geneesmiddel.

Beweegredenen achter het beleid

Of een behandeling of medicijn ‘pakketwaardig’ is, hangt samen met de beschikbaarheid van klinisch relevant bewijs voor de effectiviteit ervan. Voor medicijnen voor ernstige, vaak zeldzame ziekten is zulke informatie meestal nog niet (voldoende) beschikbaar op het moment van registratie. Dit komt bijvoorbeeld doordat een patiëntengroep te klein is of te verschillend van samenstelling. Of er is sprake van een nieuw geneesmiddel voor een (chronische) ziekte met een langzaam progressief karakter. Onderzoekers moeten in zo’n geval een patiëntengroep jarenlang volgen om de effectiviteit te kunnen vaststellen. In dergelijke gevallen blijkt het lastig om te bewijzen dat een geneesmiddel voor een behandeling als verzekerde zorg tot het basispakket moet worden toegelaten. Daar is meer tijd voor nodig. Het gevolg is, dat patiënten met een nog onvervulde behandelbehoefte in de praktijk geen toegang hebben tot een geneesmiddel waar zij op basis van de geregistreerde indicatie wél voor in aanmerking komen.  

Onderzoeksopzet zal maatwerk zijn

De voorwaardelijke toelating maakt het registratiehouders van nieuwe geneesmiddelen voor ernstige, vaak zeldzame ziekten mogelijk verder onderzoek te doen naar de effectiviteit en doelmatige inzet van hun middel in Nederland. Omdat de geneesmiddelen waarop het nieuwe beleid zich richt vaak bijzondere kenmerken hebben, zullen de onderzoeksmethoden randomiseren en blinderen niet altijd mogelijk zijn. In overleg met het Zorginstituut mogen dan andere methoden worden toegepast. Op basis van de onderzoeksuitkomsten zal het Zorginstituut uiteindelijk een advies kunnen uitbrengen of een geneesmiddel voldoet aan ‘de stand van de wetenschap en praktijk’ en daarmee, wetenschappelijk bewezen, effectief is. De farmaceutische bedrijven moeten hun onderzoek opzetten en uitvoeren in samenwerking met beroepsgroepen, patiëntenverenigingen en een onafhankelijk onderzoeksinstituut.

Vooraf kiezen voor periode van 7 of 14 jaar

Partijen moeten bij het indienen van het aanvraagformulier en later bij het indienen van een dossier met het onderzoeksvoorstel aangeven wat de onderzoeksperiode zal zijn. Uitgangspunt is, dat het onderzoek (inclusief de beoordeling van het Zorginstituut) zo snel als mogelijk (en maximaal binnen 7 jaar) de resultaten oplevert om de effectiviteit van (behandeling met) een geneesmiddel te kunnen beoordelen. In specifieke gevallen kan een langere termijn noodzakelijk zijn, maar deze mag nooit langer zijn dan 14 jaar. Tijdens de periode van voorwaardelijke toelating is een geneesmiddel onder voorwaarden via de basisverzekering toegankelijk voor alle patiënten die ervoor in aanmerking komen. Om voor vergoeding in aanmerking te komen, zijn patiënten wel verplicht om deel te nemen aan het onderzoek. Uiterlijk 6 maanden voor het einde van de periode van voorwaardelijke toelating start de beoordeling door het Zorginstituut. De minister van VWS beslist op basis van het standpunt van het Zorginstituut of een geneesmiddel vervolgens in het basispakket komt.

Procedure en criteria voor aanvragen

Er zijn 2 momenten waarop registratiehouders van weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals een aanvraag kunnen doen voor voorwaardelijke toelating:

  1. Voorafgaand aan een geneesmiddelenbeoordeling door het Zorginstituut.
  2. Na een negatief advies of standpunt van het Zorginstituut vanwege onvoldoende bewijs om de pakketvraag te kunnen beantwoorden.

Bij het indienen van een dossier moet aan de volgende voorwaarden worden voldaan:

  1. Het geneesmiddel is geregistreerd door het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA), met de status van weesgeneesmiddel, conditional of exceptional voor de betreffende indicatie op basis waarvan om voorwaardelijke toelating wordt verzocht.
  2. Er is sprake van een unmet medical need (onvervulde behandelbehoefte) volgens de geldende definitie van de EMA.
  3. Hoofdindiener van het dossier is de registratiehouder. Beroepsverenigingen, patiëntverenigingen en een (onafhankelijk) onderzoeksinstituut zijn mede-indieners.
  4. Het moet aannemelijk zijn, dat de pakketvraag aan het einde van de onderzoeksperiode beantwoord kan worden op basis van de verzamelde gegevens. Het volledige traject van onderzoek tot en met de (hernieuwde) geneesmiddelenbeoordeling door het Zorginstituut is binnen de periode van voorwaardelijke toelating te voltooien. Deze periode is maximaal 7 of 14 jaar. De registratiehouder moet bij het indienen van het dossier de duur van het traject vastleggen. 

In het document 'Dossiereisen aanvraag voor voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals' staan alle eisen benoemd waar de aanvraag aan moet voldoen.

Procedure voor aanvragen van een voorwaardelijke toelating

Procedurebeschrijving

Prijsafspraak en convenant

Als een geneesmiddel door het Zorginstituut voor voorwaardelijke toelating is geselecteerd, start het ministerie van VWS de onderhandeling met de registratiehouder om tot een prijsafspraak te komen voor de duur van de voorwaardelijke toelating. De prijs die per individueel geneesmiddel wordt betaald, moet openbaar worden gemaakt.

Daarnaast zijn alle betrokken partijen (de registratiehouder, beroepsgroepen en patiëntenorganisaties) verplicht om met elkaar een convenant op te stellen. Hierin staan afspraken over de (minimale) uitkomstmaten van het onderzoek, over voorlichting aan patiënten en criteria voor het starten, stoppen en afbouwen van een behandeling. Ook moeten alle partijen beloven mee te werken, als het geneesmiddel na afloop van de periode van voorwaardelijke toelating toch negatief wordt beoordeeld door het Zorginstituut. Dan kan het middel niet in het basispakket komen.

Beschikbare budget voor de voorwaardelijke toelating geneesmiddelen

In de eerste 4 jaar (tussen oktober 2019 en oktober 2023) zijn 4 geneesmiddelen een voorwaardelijke toelatingstraject gestart. Het beschikbare budget voor de voorwaardelijke toelating van weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals was € 24,2 miljoen in 2019, € 25,5 miljoen in 2020, € 26,8 miljoen in 2021 en € 34,2 miljoen in 2022. Vanaf 2023 is dat € 36,8 miljoen. Een deel van het budget voor 2023 en de jaren daarop is al toegekend. Daarom is er in 2023 nog € 11,3 miljoen en in 2024 nog € 14,1 miljoen beschikbaar. Is het budget voor het betreffende jaar op, dan ontstaat een wachtrij. Tot nu toe is dit nog niet voorgekomen.

Deze voorwaardelijke toelating is geen subsidieregeling, maar sluit aan bij een bepaling in de Zorgverzekeringswet (Zvw).

Evaluatie

Het Zorginstituut heeft de minister van VWS  geadviseerd om de procedure voor voorwaardelijke toelating iedere 2 jaar te evalueren. De eerste evaluatie van de voorwaardelijke toelating is in april 2022 uitgebracht:

Eerste evaluatie procedure voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals.

Voortgangsrapportage

Het Zorginstituut informeert de minister van VWS ieder jaar over de voortgang van de lopende VT-trajecten. De voortgangsrapportage over verslagjaar 2022 is in maart 2023 uitgebracht:

Voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals (voortgangsrapportage verslagjaar 2022)

Voor informatie

Voor informatie over de voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals kunt u een e-mail sturen aan:

Noraly Stam
E-mail: VTgeneesmiddelen@zinl.nl

Publicaties